近日， 药明康德 ( 57.630, 0.12, 0.21%) 内容团队对2024年发布于国际知名科研期刊中的潜力靶点进行了盘点，在癌症、中枢神经系统疾病和代谢类疾病三大领域中，梳理出了12个值得关注的、具有转化潜力的靶点，具体如下。

*仅供医学专业人士阅读参考对于痴呆症来说，现有的研究成果认为，在认知缺陷出现之前，大脑已经发生了β淀粉样蛋白（Aβ）聚集，而目前抑制Aβ形成或消除毒性Aβ药物的临床效果十分有限，说明可能存在未发现的致病因子。近日，来自中国科学院上海高等研究院的张旭（ ...

阿尔茨海默病（AD），也就是我们通常所说的老年痴呆，是一种慢性神经退行性疾病，以记忆丧失、认知功能障碍和行为异常为主要特征。根据世界卫生组织的数据，目前全球约有超过5500万人受到阿尔茨海默病及其他形式的痴呆影响，预计到2050年这一数字将翻倍。

引言阿尔茨海默病(Alzheimer’s Disease, AD)的典型神经病理学特征之一,是tau蛋白异常磷酸化形成的神经原纤维缠结(neurofibrillary tangles, ...

在对阿尔茨海默病发病机制的漫长探索中，ApoE基因被认为是该病的一个重要风险基因。研究发现，E4等位基因是阿尔茨海默病最主要和最明确的遗传危险因素，可使阿尔茨海默病的发病风险增加、发病年龄提前。

▎药明康德内容团队编辑 实验室介绍阿尔兹海默病（Alzheimer’s disease, AD）是最常见的神经退行性疾病，是全球最具挑战的攻坚课题之一。AD根据临床表现可以分为临床前期和症状期。淀粉样蛋白（Aβ）沉积出现在临床前病理期，比症状期早15-20年。对比之下，神经原纤维缠结（Tau ...

·“在过去的几年里，我们看到了阿尔茨海默病治疗的巨大进展，两种淀粉样蛋白靶向药物被证明可以减缓疾病的症状，现已被美国FDA批准用于治疗阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍或轻度痴呆患者。这为我们的假设提供了强有力的支持，即在β淀粉样蛋白斑块处于最早阶段时进 ...

多年来，科学家们一直把注意力集中在淀粉样蛋白的积累上，认为这是导致AD的罪魁祸首阿尔茨海默氏症但一项新的研究表明，真正的问题可能在于大脑中停滞的蛋白质切割过程。 研究人员发现，PSEN1基因的突变破坏了γ分泌酶修饰淀粉样前体蛋白（APP）的方式，导致有害中间体的积累。这一发现将焦点从淀粉样蛋白转移到酶无法正确处理APP上，为恢复这种被破坏的过程的治疗策略打开了新的大门。

*仅供医学专业人士阅读参考我们知道，β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积导致的淀粉样斑块，以及tau蛋白过度磷酸化导致的神经纤维缠结，是阿尔茨海默病（AD）的两个典型病理特征。近年来，尽管有不少研究显示，Aβ沉积是AD发病的起点，会触发tau蛋白的聚集和传播， ...

虽然人类研究显示，tau 和淀粉样相关的神经回路功能障碍在 AD 患者的记忆障碍中存在分离效应和相互作用，但 Aβ 和 tau 如何相互作用导致认知和神经精神症状仍不清楚。此外，Aβ 和 tau 导致突触功能障碍以及情感和记忆神经回路易损性的神经病理相互作用机制也尚未明确。

仑卡奈单抗是一种抗 β 样淀粉蛋白（Aβ）药物，通过清除大脑中的 Aβ 蛋白斑块，逆转 AD 的病理进展， 是近 20 年来全球首个获 FDA 完全批准的 AD 新药。

因此，阿尔茨海默病的早期诊断、早期干预，对患者而言意义重大。 β淀粉样蛋白（Aβ）作为阿尔茨海默病致病元凶之一，其在大脑中的异常沉积被认为是阿尔茨海默病病理的始发和核心事件，且在脑内的异常沉积程度与病情进展程度高度相关。基于该理论开发 ...